Agora podemos editar células-tronco diretamente no corpo do paciente

Atualmente, reparar as células-tronco envolve removê-las de seus esconderijos na parte mais profunda do corpo, alterá-las geneticamente e devolvê-las ao paciente.

No entanto, novas pesquisas realizadas na Universidade de Harvard provou que eles podem fazê-lo no próprio corpo do paciente (no momento, em ratos).

Células mãe

Devemos nossas vidas longas às células-tronco, que estão aninhadas dentro de certos tecidos do corpo e substituem constantemente as células antigas. Nos últimos anos, os cientistas foram capazes de corrigir doenças genéticas, eliminando essas células-tronco, editando seus genomas e reimplantando-as no paciente.

O procedimento padrão para editar células-tronco, removê-las do corpo, no entanto, traz muitas complicações: Como as células-tronco podem morrer no prato de cultura, o sistema imunológico do paciente pode rejeitá-las após o transplante ou simplesmente não pode ser ativado novamente.

Agora, uma nova pesquisa liderada por cientistas de Harvard editou com sucesso os genes das células-tronco enquanto ainda no corpo. Com base no trabalho anterior, a equipe carregou o mecanismo de edição de genes em diferentes tipos de vírus adeno-associados (AAV). Esses vírus podem penetrar nas células dos mamíferos e foram alterados para não causar doenças e fornecer uma carga útil de máquinas de edição de genes.

Nos testes em ratos, os pesquisadores usaram os AAVs para obter o Sistema de edição de genes CRISPR em diferentes tipos de pele, células sanguíneas e musculares e células progenitoras. Até 60% das células-tronco no músculo esquelético foram editadas, assim como até 27% das células progenitoras da pele e 38% das células-tronco na medula óssea.

A equipe diz que esse avanço pode levar a novos tratamentos para doenças genéticas, particularmente aquelas como distrofia muscular que depende da regeneração do tecido. Como ele explica Sharif Tabebordbar, principal autor do estudo:

Nosso estudo demonstra que podemos modificar permanentemente o genoma das células-tronco e, portanto, sua progênie, em seu nicho anatômico normal. Há um grande potencial para avançar nessa abordagem e desenvolver terapias mais duráveis ​​para diferentes formas de doenças genéticas.